（2014年10月25日，天津）在骨髓增生異常綜合征世界警覺日來臨之際，西安楊森制藥有限公司在中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院、血液學(xué)研究所舉行了“骨髓增生異常綜合征世界警覺日”疾病宣傳教育活動(dòng)。此次活動(dòng)匯聚了國內(nèi)多名頂級(jí)血液病領(lǐng)域?qū)＜?，期間深入探討了骨髓增生異常綜合征的規(guī)范診斷與創(chuàng)新治療。

骨髓增生異常綜合征是一組造血干細(xì)胞的克隆性疾病，以骨髓無效造血、難治性血細(xì)胞減少、造血功能衰竭為主要表現(xiàn)，發(fā)病年齡平均為65-70歲。如不及時(shí)治療將導(dǎo)致骨髓衰竭，出現(xiàn)感染、出血等骨髓衰竭引起的并發(fā)癥，甚至進(jìn)展為急性髓細(xì)胞性白血病，嚴(yán)重影響患者的正常生活、危及生命。然而，由于疾病早期癥狀不明顯，我國公眾、患者甚至是醫(yī)生對(duì)疾病的認(rèn)知度有限，從而導(dǎo)致患者未能得到規(guī)范診斷與有效治療。值得注意的是，中國骨髓增生異常綜合征患者的發(fā)病年齡甚至比西方國家更低，約為55歲左右。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院、血液學(xué)研究所副所長肖志堅(jiān)教授表示，“骨髓增生異常綜合征是最常見的血液系統(tǒng)惡性疾病之一，我們希望通過舉辦相關(guān)的疾病教育和宣傳活動(dòng)，提升公眾對(duì)疾病的認(rèn)知，喚起社會(huì)對(duì)患者的關(guān)注，為骨髓增生異常綜合征的規(guī)范化診斷和治療創(chuàng)造積極的就醫(yī)環(huán)境。”今年，國際上首次同步舉行骨髓增生異常綜合征患者教育活動(dòng)，這也是中國第一次參與骨髓增生異常綜合征基金會(huì)組織的全球性活動(dòng)。作為國內(nèi)骨髓增生異常綜合征診療中心之一的負(fù)責(zé)人，肖教授呼吁應(yīng)加強(qiáng)對(duì)該疾病的重視程度，建立更多的診療中心，為患者提供更多的幫助和支持，一起為減輕患者的治療負(fù)擔(dān)而努力。

骨髓增生異常綜合征的發(fā)病機(jī)制尚不明確，遺傳因素、接受放化療治療、長期暴露于工業(yè)化學(xué)試劑環(huán)境以及吸煙都有可能誘發(fā)該疾病。同時(shí)，骨髓增生異常綜合征沒有典型的臨床表現(xiàn)，患者往往由于貧血、出血、感染和疲勞等癥狀就診，給疾病的早期診斷和治療帶來困難。由于疾病早期癥狀不明顯且病因非常復(fù)雜，因此開展規(guī)范檢測(cè)成為確診骨髓增生異常綜合征的重中之重。上海交通大學(xué)附屬第六人民醫(yī)院血液科主任李曉教授指出，“該病的診斷首先基于細(xì)胞形態(tài)學(xué)，包括在血液和骨髓中發(fā)現(xiàn)的血細(xì)胞的數(shù)量以及形態(tài)；其次是進(jìn)行外周血涂片的鏡下檢查以觀察血細(xì)胞異常的情況；最后通過獲得骨髓涂片和活檢結(jié)果進(jìn)行確診。此外，細(xì)胞遺傳學(xué)檢查用于分析患者體內(nèi)是否存在與骨髓增生異常綜合征相關(guān)的基因染色體異常。以上這些實(shí)驗(yàn)室檢查的分析結(jié)果，都可以為患者的診斷和治療策略提供重要依據(jù)?！?/p>

骨髓增生異常綜合征臨床表現(xiàn)多樣，不同患者預(yù)后情況不同，生存差異大，中日友好醫(yī)院血液科主任馬一蓋教授表示，“具有高危因素的骨髓增生異常綜合征患者如果得不到積極有效治療，約有30%的高危患者會(huì)進(jìn)展為急性髓細(xì)胞性白血病，生存期僅有幾個(gè)月；診斷明確的骨髓增生異常綜合征患者應(yīng)完善必要檢查，根據(jù)標(biāo)準(zhǔn)預(yù)后積分模型，進(jìn)行危險(xiǎn)度評(píng)估，并給予適合的治療選擇。最近骨髓增生異常綜合征的基因組檢測(cè)進(jìn)展迅速，一些新的基因檢測(cè)方法及結(jié)果，為此病的診斷及預(yù)后評(píng)估提供了更多的證據(jù)，同時(shí)在患者的治療選擇上給 了更多的提示。”

廣東省人民醫(yī)院血液科主任杜欣教授指出，“在臨床實(shí)踐中，骨髓增生異常綜合征的治療需要更強(qiáng)的專業(yè)性及豐富的經(jīng)驗(yàn)。例如，血液科醫(yī)生會(huì)基于規(guī)范檢測(cè)的結(jié)果，對(duì)骨髓增生異常綜合征患者進(jìn)行危險(xiǎn)分型，區(qū)分低危、中?；蚴歉呶?；同時(shí)，根據(jù)不同患者的自然病程和預(yù)后，并且結(jié)合年齡、體能狀況、依從性等進(jìn)行綜合評(píng)定，為患者選擇個(gè)體化的治療方案?！彪S著治療理念的不斷改進(jìn)，骨髓增生異常綜合征的治療目標(biāo)在于延緩疾病進(jìn)展、延長總生存期以及改善患者的生活質(zhì)量。

目前，根據(jù)危險(xiǎn)分層和個(gè)體因素，患者的治療方案包括支持治療、低強(qiáng)度治療、高強(qiáng)度治療和去甲基化藥物治療。其中，支持治療在于通過輸血、細(xì)胞生長因子治療解除患者癥狀；低強(qiáng)度治療通過采用免疫抑制劑，刺激正常的殘存造血干細(xì)胞并改善病態(tài)造血克隆的造血效率；高強(qiáng)度治療包括干細(xì)胞移植和化療。肖志堅(jiān)教授強(qiáng)調(diào)，“目前，去甲基化藥物治療是國際公認(rèn)的治療中高危骨髓增生異常綜合征的一線方案。作為一種新興的藥物，去甲基化藥物可有效延長骨髓增生異常綜合征患者轉(zhuǎn)化為急性髓細(xì)胞白血病的時(shí)間、延長總生存期，并可顯著改善患者的生活質(zhì)量?！?/p>

西安楊森制藥有限公司副總裁鄭磊女士表示：“我們一直致力于推動(dòng)中國骨髓增生異常綜合征的疾病宣傳與診療工作。此次活動(dòng)旨在提高公眾對(duì)骨髓增生異常綜合征的認(rèn)知，改善患者的生活質(zhì)量。在我們的信條和關(guān)愛精神的指引下，我們將繼續(xù)通過創(chuàng)新與合作支持疾病宣傳活動(dòng)，并為中國患者不斷提供有效的治療方案而不懈努力?！?/p>

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